干細(xì)胞創(chuàng)新藥迎來風(fēng)口？

干細(xì)胞在再生醫(yī)學(xué)與疾病治療方面潛力巨大

干細(xì)胞在醫(yī)學(xué)界被稱為“萬用細(xì)胞”，在特定的條件或者特定的信號誘導(dǎo)下能夠分化成多種功能細(xì)胞或組織器官；其可能應(yīng)用到幾乎涉及人體所有重要組織器官的修復(fù)及研究人類面臨的許多醫(yī)學(xué)難題，在細(xì)胞替代、組織修復(fù)、疾病治療等方面具有巨大潛力。

政策重大利好

2021年2月9日，國家衛(wèi)健委在答復(fù)中明確提出一直鼓勵和支持干細(xì)胞等研究、轉(zhuǎn)化和產(chǎn)業(yè)發(fā)展。同年3月23日，國家發(fā)改委發(fā)布《第十四個五年規(guī)劃和2035年遠景目標(biāo)綱要》，提出實施一批具有前瞻性、戰(zhàn)略性的國家重大科技項目，干細(xì)胞是其中非常重要的一部分。5月11日，國務(wù)院辦公廳發(fā)布《關(guān)于全面加強藥品監(jiān)管能力建設(shè)的實施意見》，明確提出要重點支持細(xì)胞藥物等領(lǐng)域的監(jiān)管科學(xué)研究，加快新產(chǎn)品研發(fā)上市。

2022年10月31日，國家藥品監(jiān)督管理局食品藥品審核查驗中心發(fā)布《細(xì)胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)質(zhì)量管理指南（試行）》，預(yù)示著國家明確將細(xì)胞產(chǎn)品作為一種藥品來監(jiān)督和管理。

2023年4月25日，國家藥品監(jiān)督管理局藥審中心組織制定了《人源干細(xì)胞產(chǎn)品藥學(xué)研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則(試行)》，以規(guī)范和指導(dǎo)人源干細(xì)胞產(chǎn)品的藥學(xué)研發(fā)、生產(chǎn)和注冊。同年12月27日，國家發(fā)改委發(fā)布《產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整指導(dǎo)目錄 (2024年本)》，明確涵蓋了細(xì)胞治療藥物等細(xì)胞產(chǎn)業(yè)化相關(guān)內(nèi)容。12月28日，國家藥監(jiān)局藥審中心發(fā)布《細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品臨床相關(guān)溝通交流技術(shù)指導(dǎo)原則》，以期提高溝通交流效率，助力細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品的臨床研發(fā)能順利推進。

2024年1月12日，國家藥監(jiān)局藥審中心發(fā)布《人源干細(xì)胞產(chǎn)品非臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則》，主要為按照藥品管理相關(guān)法規(guī)進行研發(fā)和注冊申報的人源干細(xì)胞產(chǎn)品的非臨床研究提供技術(shù)指導(dǎo)。這份文件的出臺，進一步體現(xiàn)了國家對干細(xì)胞產(chǎn)品研發(fā)和注冊的科學(xué)指導(dǎo)和規(guī)范管理。

特別是近年來，國家發(fā)改委、國家衛(wèi)健委、國家藥監(jiān)局等多個部門相繼發(fā)布多項政策與指導(dǎo)原則，不僅鼓勵干細(xì)胞研究、轉(zhuǎn)化與產(chǎn)業(yè)發(fā)展，還將細(xì)胞治療產(chǎn)品納入國家藥品監(jiān)管體系，制定詳細(xì)的生產(chǎn)質(zhì)量管理指南與藥學(xué)研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則，為干細(xì)胞產(chǎn)品的研發(fā)、生產(chǎn)與注冊提供了明確指導(dǎo)。

市場規(guī)模分析

近年來，全球干細(xì)胞市場規(guī)模持續(xù)擴大，展現(xiàn)出強勁的增長勢頭。據(jù)國際研究機構(gòu)預(yù)測，全球干細(xì)胞市場在2020-2025年的復(fù)合增速為10.75%，到2028年市場規(guī)模有望達到184億美元，而到2030年則可能達到1800億美元甚至更高。在中國市場，干細(xì)胞醫(yī)療行業(yè)的增長同樣顯著。據(jù)估算，2020年中國干細(xì)胞醫(yī)療市場規(guī)模約為205.7億美元(折合人民幣約1400億元)，到2023年已達800億元左右，并有望在2024年超過1300億元，到2026年則有望突破3000億元大關(guān)。這表明中國干細(xì)胞醫(yī)療行業(yè)正處于快速發(fā)展階段，具有巨大的市場潛力。

全球干細(xì)胞治療市場競爭較為激烈，美國、歐洲和亞洲地區(qū)的干細(xì)胞治療研究機構(gòu)和企業(yè)數(shù)量眾多。在中國市場，隨著技術(shù)的不斷進步和政策的持續(xù)支持，干細(xì)胞治療領(lǐng)域的企業(yè)也在不斷增多，并逐漸形成了一定的競爭格局。一些企業(yè)已經(jīng)在干細(xì)胞治療領(lǐng)域取得了重要突破，推動了整個行業(yè)的發(fā)展。